科学家利用基因编辑技术剔除小鼠艾滋病毒

美国天普大学的华人科学家胡文辉团队近期取得了重大突破，他们成功应用基因编辑技术，针对人源化BLT小鼠体内的艾滋病病毒进行了精准消除。这一成果标志着艾滋病治疗领域迈出了重要的一步。

在此之前，胡文辉团队已经在体外培养的人类细胞系、从艾滋病患者体内提取的T免疫细胞以及转基因小鼠体内清除了艾滋病病毒。他们的研究之旅充满了挑战与突破，不断刷新着人类对艾滋病治疗的认知。

人源化BLT小鼠是一种拥有与人类相似功能性免疫系统的特殊实验动物模型。它们通过移植人类的肝脏和胸腺组织或细胞，成为了艾滋病病毒研究的重要工具。胡文辉团队与同事紧密合作，巧妙运用腺相关病毒（AAV）作为载体，将CRISPR／Cas9基因编辑工具运送到潜伏感染的人源化BLT小鼠体内。

在经过短短的实验周期后，他们在多个小鼠器官组织中欣喜地检测到艾滋病病毒基因组被成功切除。这一成果得益于他们采用的多靶点基因编辑新策略。胡文辉副教授在接受采访时表示，针对艾滋病病毒基因易突变的特点，他们设计了四个向导RNA，能够精准引导Cas9酶到预定位置，实现多靶点切除，大大提高了艾滋病病毒的剔除效率。

值得一提的是，这种创新的病毒剔除方法非常精准，不会影响到靶细胞的存活和功能，能够确保“只杀病毒不杀细胞”。这为未来的临床应用提供了广阔的前景。

胡文辉指出，虽然当前基因编辑疗法尚不能100%清除动物体内的艾滋病病毒，但已能显著降低潜伏病毒量。他相信，若将此疗法与现有的抗逆转录病物相结合，必将成为一种极具潜力的艾滋病治疗策略。这一突破性的研究不仅为人类战胜艾滋病带来了新的希望，更预示着随着科技的进步，人类终将找到彻底治愈艾滋病的方法。这项成果不仅是科学界的里程碑，更是对所有受艾滋病困扰的人们的一份鼓舞和慰藉。