昭衍讲堂：基因治疗IIT研究中AAV药物生产与质控研究

近年来，基因疗法在临床领域取得了显著的进展，为众多遗传病、癌症等患者带来了希望的曙光。特别是AAV基因疗法，其发展速度更是前所未有。根据Clinical Trials.Gov的数据显示，正在进行的AAV基因治疗药物的临床研究已超过300个。值得注意的是，其中大部分是研究者或学术机构发起的临床研究（IIT），这表明除了以药品注册为目的的研究外，研究者自发的研究也占据了越来越重要的地位。

基因治疗中的动物实验数据不能直接应用于人体试验，这使得IIT研究成为注册临床研究的宝贵补充。研究者和制药企业并驾齐驱，共同和研究更优的治疗方案，以获得更为充分和科学的研究数据，从而推动药物研究的深入。

在我国，对研究者发起的临床研究的认识和监管工作还处于初级阶段。目前，不同医院和地区对开展IIT研究的要求存在很大差异。这主要体现在对CMC研究和非临床研究的数据要求等级不一，以及IIT研究的审评审批和过程监管的标准也不尽相同。这无疑对国内研究者开展临床研究的热情以及基因治疗药物的IIT研究产生了阻碍。

为了这些问题和解决方案，北京昭衍生物技术有限公司质量分析总监王玲将在昭衍讲堂中与大家分享她的见解。她将介绍AAV基因治疗的研究进展、国内外关于IIT临床研究的法规指南和监管现状。结合公司在基因治疗IIT研究中关于AAV药物的CMC经验，王玲将详细梳理AAV基因治疗药物在IIT研究中的生产与质控策略。这次分享旨在为从事AAV基因治疗药物的研发人员提供一些实用的参考和建议，并激发更多专家学者参与这一领域的讨论。我们诚邀各位同行共同参与这场讨论，共同推动基因疗法的发展，为更多患者带来福音！